Puede la terapia genica vencer la diabetes?

Un reciente trabajo llevado a cabo por el Doctor Lawrence Chan y sus colaboradores en el Baylor College of Medicine de Texas trae nuevas esperanzas en la lucha contra la diabetes, esta vez a través de un procedimiento de terapia genica realizado en ratones.

Que es la terapia genica?

La idea detrás de la terapia genica consiste en ‘reparar’ células defectuosas introduciendo genes dentro de ellas. Dichos genes se encargarían de suplir las funciones defectuosas debido a mutaciones congénitas u otros defectos. En el caso de la diabetes, los científicos buscan que los pacientes recuperen la capacidad de producir insulina por sí mismos. Sin embargo, luego de muchos años de investigación en terapia génica, los científicos saben que el sólo hecho de insertar un gen de insulina en las células del paciente no funciona. Además de adquirir el gen productor de insulina, las células deben ser capaces de regular precisamente la secreción de insulina, y esto no resulta nada fácil.

La idea del trabajo del Dr. Chan consiste en inducir célulars del hígado a remedar células pancreáticas y convertirse en productoras de insulina. Con los ajustes necesarios, dichas células también adquirirían la capacidad de regular la producción de insulina.

Usando ratones diabéticos como modelo experimental, los científicos transfirieron a tejido hepático un gen que es necesario para la diferenciación de células del páncreas. Sin embargo, esta primera estrategia no funcionó. Si bien las células adquieren la morfología de células del páncreas y producían insulina, también secretaban enzymas digestivas al igual que otro tipo de células pancreáticas. La consecuencia de esto es que dichas enzimas comenzaron a ‘digerir’ el propio hígado desde adentro.

Vuelta al tabero de diseño, esta vez los investigadores escogieron introducir el gen que codifica para un factor llamado NeuroD, el cual es específico para las células pancreáticas que producen insulina y otras hormonas. Esta vez el experimento resultó un éxito. Los ratones tratados con el gen de NeuroD junto con un factor de crecimiento llamado betacelulina fueron literalmente ‘curados’ de la diabetes por al menos cuatro meses luego de una única aplicación.

Además de insulina, las ‘nuevas’ células son también capaces de producir otras hormonas incluyendo glucagon, somatostatina y polipéptido pancreático, los cuales juegan un rol en el control de la producción y liberación de insulina.  Esta vez, las células tratadas no produjeron ninguna de las enzimas digestivas.

Pruebas clínicas mostraron que los niveles de azúcar en sangre de los ratones eran normales. Los ratones son ahora capaces de responder normalmente a un incremento en la ingesta de azúcar. Luego de estos resultados tan alentadores, los científicos buscan encontrar otros factores que mejoren el comportamiento de las células pancreáticas luego del tratamiento con terapia genica.

Funcionará en humanos?

Muy a menudo, el éxito en ratones no se traslada inmediatamente en tratamiento para personas, pero en este caso los investigadores piensan que un protocolo similar podría funcionar en humanos. La principal preocupación a la hora de utilizar terapia genica en humanos reside en el virus que se utiliza para ‘insertar’ los genes en el ADN de las células. Chan  y su equipo utilizaron un adenovirus llamado “gutless” (o “eviscerado”) para introducir los genes. Dichos virus son de los más seguros para ser utilizados con fines terapéuticos, y a la vez son muy eficientes en dirigir los genes a células específicamente seleccionadas. Sin embargo, los investigadores siguen tratando de desarrolar nuevos y mejores vectores durante los próximos años.

Otras alternativas: trasplante de islotes (islet cells)

Otra opción para curar la diabetes que ha ganado atención es el trasplante de islotes (o “islet cells”), las células que producen insulina en el páncreas. Este tipo de trasplante se ha hecho en pacientes con mayores dificultades para controlar su insulina. Al igual que otros tipos de trasplante, se requiere que el paciente tome medicamentos inmunosupresores durante toda la vida para evitar rechazos por parte de su propio sistema inmune, con el consiguiente riesgo de contraer infecciones. Un hipotético tratamiento con terapia génica no tiene ese inconveniente ya que son las propias células del paciente que se “reparan” para que vuelvan a generar inculina en forma controlada. Otra posibilidad es una combinación de ambas estrategias: los investigadores piensan que sería posible extraer células del paciente, tratarlas “in vitro” para introducirles los genes necesarios y luego reintroducirlas en el cuerpo del paciente. Este sería un caso de “auto trasplante” y no conlleva riesgos de rechazo ya que se trata de tejido del mismo individuo.

Traducido de DNA News

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2 Comments on “Puede la terapia genica vencer la diabetes?”

  1. meneame.net Says:

    Experimento cura diabetes en ratones

    A través de "terapia génica" (procedimiento que consiste en introducir genes en células de un individuo) de logró curar la diabetes en ratones de laboratorio. Científicos planean adaptar el protocolo a humanos.

  2. Miguel Angel Says:

    where can i find more information about the diebetes treatement


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